Лікування сімейної гіперхолестеринемії,Методи лікування захворювань

гіперхолестеринемії

Еволокумаб належить до нового класу препаратів – моноклональних антитіл інгібіторів PCSK9

Незважаючи на можливість проведення лікування за допомогою статинів (спрямоване на зниження рівня холестерину), більшість пацієнтів із сімейною гіперхолестеринемією не досягає рекомендованого рівня холестерину ЛПНЩ, необхідного для профілактики серцево-судинних захворювань. В даний час відсутні препарати, що мають здатність сильно знижувати ЛПНГ і хорошу переносимість.

Опубліковані в журналі The Lancet результати двох найбільших світових рандомізованих досліджень показали, що еволокумаб знижує рівні холестерину ЛПНГ у середньому на 60% у пацієнтів з гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією і на 31% у хворих з рідкісною гомозиготною формою хвороб.

Гетерозиготна та гомозиготна форми сімейної гіперхолестеринемії

Сімейна гіперхолестеринемія – це спадкове захворювання, що викликає надзвичайно високий рівень холестерину та високий ризик серцево-судинних захворювань у ранньому віці.

Сімейна гіперхолестеринемія зумовлена ​​переважно генетичними дефектами в гені рецептора ЛПНЩ, що погіршує здатність печінки видаляти холестерин ЛПНЩ з крові. У більшості випадків дефектний ген успадковується від одного з батьків, внаслідок чого діагностуютьгетерозиготну сімейну гіперхолестеринемію. Це захворювання діагностують у 1 із 250 (або 300) осіб у всьому світі, тому воно вважається поширеним спадковим захворюванням у людини. Тільки в Європі та США на це захворювання страждає понад 3 млн осіб.Гомозиготна сімейна гіперхолестеринемія означає, що людинауспадкував мутовану копію гена обох батьків. Це набагато важча форма, яка стосується приблизно 1 з 500 000 (до 1 млн) осіб.

Ефективність еволокумабу при гетерозиготній та гомозиготній формах сімейної гіперхолестеринемії.

У дослідженні TESLA частини B брали участь 49 пацієнтів віком від 12 років та старше з гомозиготною сімейною гіперхолестеринемією з 10 країн Північної Америки, Європи, Близького Сходу та Південної Африки. Учасники були рандомізовані для отримання щомісячних ін'єкцій еволокумабу 420 мг або плацебо протягом 12 тижнів після високих доз статинів, часто в поєднанні з езетимибом. У порівнянні з плацебо, еволокумаб знижував рівень холестерину ЛПНЩ у середньому на 31%, і на 41% у пацієнтів з однією дефектною мутацією рецептора ЛПНЩ. Еволокумаб добре переноситься без серйозних побічних ефектів.

Результати дослідження показали, що еволокумаб досягає подібного зниження рівня холестерину, але з більш швидким початком дії та меншою кількістю побічних ефектів, ніж нещодавно затверджені препарати для лікування гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії – міпомерсен та ломітапід. Безпечні та ефективні у довгостроковій перспективі, а також економічно ефективні PCSK9 моноклональні антитіла можуть бути найкращим стандартом лікування для багатьох пацієнтів з тяжкими формами сімейної гіперхолестеринемії. Тим не менш, ширше застосування PCSK9 моноклональних антитіл як додаткова терапія до статинів буде залежати від результатів великих клінічних досліджень, наприклад, ODYSSEY з алірокумабом, FOURIER з еволокумабом, SPIRE-1 і SPIRE-2 з бококізумабом, які проводять у пацієнтів з високим ризик серцево-судинних захворювань. Джерело: The Lancet