Нові ліки в лікуванні істинної поліцитемії, Здоров’я, медицина, ліки
Справжня поліцитемія виникає, коли кістковий мозок виробляє дуже багато червоних кров'яних тілець. Також у пацієнтів може спостерігатися збільшення кількості білих кров'яних тілець та тромбоцитів. Надмірна кількість кров'яних клітин може призвести до збільшення селезінки, порушення згортання крові, а також утворення тромбів поблизу поверхні шкіри (флебіт). Крім того, підвищується ризик виникнення інсульту або серцевого нападу.
Новим показанням до призначення Jakafi є справжня поліцитемія у пацієнтів з неадекватною відповіддю або непереносимістю гідроксимочевини, інші препарати здебільшого призначаються для скорочення кількості червоних кров'яних тілець та тромбоцитів у крові. Jakafi інгібує ензими JAK1 і JAK2 (янус-кінази), що беруть участь у регуляції кровотворної системи та імунологічному функціонуванні. Схвалення препарату для лікування істинної поліцитемії допоможе скоротити випадки збільшення селезінки (спленомегалія), а також знизити необхідність флеботомії – процедури з виведення надлишкової крові з організму.
Річард Пасдар, буд.механізми виникнення захворювань». «Клінічне дослідження з оцінки Jakafi підтвердили значне зменшення обсягу селезінки та зниження необхідності флеботомії для контролю захворювання.
Безпека та ефективність Jakafi для лікування істинної поліцитемії оцінювалася в ході клінічного дослідження за участю 222 пацієнтів із тривалістю захворювання мінімум 24 тижні, неадекватною відповіддю або непереносимістю гідроксимочевини, які пройшли флеботомію і у яких виявлено збільшення селезінки. Учасники були рандомізовані на отримання Jakafi або найкращої доступної терапії щодо визначення дослідників.
Дане дослідження розроблене для оцінки зниження необхідності у флеботомії у пацієнтів у період з 8-го по 32-й тиждень, крім зменшення обсягу селезінки мінімум на 35% до 32-го тижня лікування. За результатами дослідження, зниження потреби у флеботомії та зменшення обсягу селезінки спостерігалося у 21% пацієнтів, які отримували Jakafi та у 1% пацієнтів, які отримували найкращу доступну терапію.
Найбільш поширеними побічними ефектами, пов'язаними з лікуванням Jakafi у пацієнтів із істинною поліцитемією, були зниження кількості червоних кров'яних тілець (анемія) та кількість тромбоцитів (тромбоцитопенія). Найбільш поширеними негематологічними побічними ефектами були запаморочення, запор та оперізуючий лишай.
Застосування Jakafi для лікування цієї поліцитемії схвалено FDA за програмою пріоритетного розгляду, т.к. на момент подання заяви, було продемонстровано значне покращення показників безпеки та ефективності порівняно з доступною терапією при лікуванні даного захворювання із загрозою для життя. Статус пріоритетного розгляду надає прискорений розглядзаявки на схвалення препарату Якафі також надано спеціальне позначення препарату, призначеного для лікування рідкісного захворювання.
У 2011 році Jakafi був схвалений FDA для лікування іншого захворювання кісткового мозку - мієлофіброзу проміжного або високого ризику, у тому числі первинного мієлофіброзу, пост-істинної поліцитемії мієлофіброзу та пост-есенціальної тромбоцитемії мієлофіброзу.
Jakafi випускається компанією Wilmington, Delaware.