Нові ліки для лікування лейкозу проходять випробування

ліки

Новий препарат PF-04449913 для лікування раку крові проходить зараз заключний етап другої фази клінічних випробувань.

Препарат є інгібітором невеликої молекули, яка пригнічує активність сигнального шляху, і, як вважають, робить свій внесок у резистентність клітин раку крові до стандартних методів хіміотерапії.

Більш конкретно, доклінічні дослідження, частково фінансовані Каліфорнійським Інститутом регенеративної медицини (CIRM), показали, що препарат активує сплячі стовбурові клітини раку, що формуються в кістковому мозку, до дорослішання і виходу в кров, де вони можуть бути знищені цільовими хіміотерапевтичними препаратами, спрямованими на саме такі клітини, що діляться.

Для першого клінічного дослідження на людях, що фінансується у значній частині великим фармацептичним концерном Pfizer, відібрано 47 дорослих пацієнтів із раком крові, які отримали щоденні дози препарату протягом 28-денних циклів. Прийом нового препарату продовжувався доти, доки учасник не відчував неприйнятних побічних ефектів без доказів клінічного поліпшення. Ті, хто показав клінічну відповідь на лікування без розвитку серйозних побічних ефектів, отримали додаткові цикли лікування.

Перша Фаза клінічних випробувань була проведена у трьох медичних центрах у Сполучених Штатах, у тому числі Університетському медичному центрі UC San Diego, та в одному медичному центрі в Італії з 2010 по 2012 рік. З 47 учасників дослідження, у 28 осіб, або 60 відсотків від групи, розвинулися деякі побічні явища, пов'язані з лікуванням. Важкі побічні ефекти були виявлені лише у трьох пацієнтів. Препарат показав клінічну активність та достатню ефективність у лікуванні у 23 пацієнтів, або майже уполовина учасників дослідження.

Враховуючи перспективні результати, ефективність препарату як засобу для лікування різних видів раку крові, резистентних до стандартної терапії, в даний час препарат вивчається у п'ятій фазі клінічних випробувань, відкритий набір у клінічні дослідження у трьох Медичних Центрах у США.

Вчені сподіваються, що новий препарат дозволить давати більш ефективне лікування, яке буде розпочато від початку виявлення раку крові і він покращить шанси на успіх без необхідності в пересадці стовбурових клітин (ТКМ - трансплантації кісткового мозку).