Нові можливості лікування фенілкетонурії стають доступними в Україні.
Роджер Янссенс (Rogier Janssens), директор підрозділу «Мерк Сероно» в Україні та СНД повідомив: «Для реєстрації препарату Куван® в Україні проводилося клінічне дослідження, в якому були доведені його безпека та ефективність, і тепер ми раді оголосити, що у пацієнтів з'явилася можливість фармакологічного лікування».
Куван® (сапроптерину дигідрохлорид) - перший препарат, який показаний у комбінації з дієтою при лікуванні гіперфенілаланінемії (ГФА) внаслідок дефіциту тетрагідробіоптерину (BH4) або внаслідок фенілкетонурії (ФКУ).
У багатьох країнах світу впроваджено національні програми скринінгу новонароджених, які дозволяють виявити дітей зі спадковими захворюваннями, включаючи ФКУ 3 . До цього часу терапевтичні можливості були обмежені виключно дієтою протягом усього життя, що погіршує якість життя 4 . На даний момент в Україні зареєстровано понад 3000 пацієнтів з ДФА, виявлених в ході неонатального скринінгу, який проводиться в країні з 1986 року.
«Обговорення питань діагностики та лікування орфанних захворювань наразі перебуває у фокусі громадськості. Проблематику обговорюють засоби інформації, широка громадськість, представники пацієнтських організацій. Міністерство охорони здоров'я Україна також працює над вирішенням проблем пацієнтів із рідкісними спадковими захворюваннями. Поява нового препарату для лікування фенілкетонурії (ФКУ) давно очікувалася як фахівцями, так і пацієнтами. Застосування існуючих методів дозволило пацієнтам з цим порушенням обміну речовин значно покращити соціалізацію та запобігти важкій інвалідизації. Поява сапроптерину (Кувана) допоможе значно покращити якість життя та довготривалий прогнозстану здоров'я пацієнтів із ФКУ. Фахівці, безперечно, зацікавлені у наданні кваліфікованої допомоги з урахуванням сучасних міжнародних підходів до лікування захворювань». - Відзначив Головний позаштатний генетик МОЗ РФ, Професор С.І. Куцев.
«Куван® є важливим препаратом для пацієнтів, у яких порушено синтез коферменту PAH – BH4, важливого компонента різних стадій метаболізму. Крім того, не менше 30% пацієнтів із ФКУ можуть розширити дієтичні обмеження при застосуванні Кувану. Результати нещодавно проведеного клінічного дослідження підтвердили, що новий препарат може бути ефективним у 1000 пацієнтів в Україні», - сказав професор Фрідріх Трефц (Friedrich Trefz), лікар Медичного центру здоров'я жінок, дітей та підлітків (Medical Center for Health of Women, Children and Adolescents ), Гаммертінген, Німеччина.
1. Blau N: Phenylketonuria and BH4 deficiencies. Bremen: Uni-Med; 2010
2. Blau N, van Spronsen FJ, Levy HL: Phenylketonuria. Lancet. 2010,376:1417–27
3. Loeber JG. Neonatal screening in Europe: situation in 2004. J Inherit Metab Dis. 2007; 30:30–38
4. Belanger та ін. Molec Genetics and Metab. 2011, 104 (S19), Up to date knowledge on different treatment strategies для Phenylketonuria).
Про фенілкетонурію (ФКУ)
Про Куван®
Куван® (сапроптерину дигідрохлорид) - це пероральний терапевтичний препарат і перший препарат, який рекомендується застосовувати в комплексі з дієтою з обмеженням фенілаланіну при лікуванні гіперфенілаланінемії (ГФА), що розвинулася внаслідок дефіциту тетрагідробіоптерину (BH4) або внаслідок фенілкетонії. Куван. Клінічні дані показують, що Куван® значно знижує концентрацію фенілаланіну в крові у суттєвоїчастини пацієнтів. Куван був розроблений спільно з компанією BioMarin Pharmaceutical Inc. та Merck Serono. У США Куван просувається компанією BioMarin і показаний для лікування пацієнтів з ДФА внаслідок ФКУ без обмеження за віком.
Куван® (сапроптерину дигідрохлорид) синтетичний аналог коферменту PAH –ферменту, необхідного для метаболізму амінокислоти фенілаланін у тирозин. Клінічні дані показують, що Куван значно знижує концентрацію фенілаланіну у більшої частини пацієнтів.
Найпоширеніші небажані реакції при застосуванні Кувану включають головний біль, ринорею, діарею, нудоту, фарингіт, кашель, абдомінальні болі, закладеність носа та гіпофенілаланінемію.
Куван зареєстрований у 49 країнах світу, включаючи країни Європейського Союзу та США. За умовами ліцензійної угоди з компанією BioMarin, Merck Serono має ексклюзивні права на просування Кувану® у всіх країнах, за винятком США, Канади та Японії.
Про Мерк Сероно
Мерк Сероно – біофармацевтичний підрозділ компанії Мерк. Центральний офіс компанії розташований у місті Дармштадт (Німеччина). У 150 країнах світу Мерк Сероно пропонує провідні препарати для терапії пацієнтів з раком, розсіяним склерозом, безпліддям, ендокринними та метаболічними захворюваннями, а також серцево-судинними захворюваннями. У США та Канаді компанія веде свою діяльність під брендом EMD Serono, окремий дочірній підрозділ Мерк Сероно.
Компанія Мерк Сероно створює, розробляє, виробляє та представляє на ринок рецептурні препарати хімічного та біологічного походження, що застосовуються за спеціальними показаннями. Компанія має довгострокові зобов'язання з розробки нових терапевтичних препаратів у наших базових напрямках:неврології, онкології, імуно-онкології та імунології.
Мерк - лідируюча компанія з виробництва інноваційних, високоякісних та високотехнологічних продуктів у фармацевтичній та хімічній промисловості. Сукупний прибуток чотирьох підрозділів компанії Мерк: Мерк Сероно (Merck Serono), Безрецептурні препарати (Consumer Health), Високотехнологічні матеріали (« ») та Мерк Мілліпор («Merck Millipore»), у 2013 р. склала 11,1 мільярда євро. Близько 39 000 співробітників у 66 країнах працюють, щоб покращувати якість життя пацієнтів, сприяти подальшому успіху наших клієнтів та вирішити складні глобальні завдання. Мерк найстаріша у світі хіміко-фармацевтична компанія. З 1668 року наше ім'я є синонімом інновацій, успіху в бізнесі та відповідального підприємництва. Контрольний пакет акцій (70%) досі належить сім'ї засновників.
«Merck» (Дармштадт, Німеччина) має глобальне право на використання торгової марки та назви Merck. Тільки в Канаді та Сполучених Штатах Америки компанія відома під назвою EMD.