Офіційне схвалення дефлазакорту для лікування м’язової дистрофії Дюшенна викликає скандал у
Старий препарат, зареєстрований під новою назвою «Емфлаза», подорожчав більш ніж у 65 разів.
На сьогоднішній день не розроблено ліків, які б дозволили вилікуватися від м'язової дистрофії Дюшенна, і існуюча терапія спрямована на уповільнення прогресування захворювання. За даними журналу Lancet, глюкокортикоїди – єдиний клас лікарських засобів, при використанні якого спостерігається клінічно значущий ефект. Найчастіше з цією метою застосовуються преднізолон та дефлазакорт. Втім, незважаючи на те, що дефлазакорт має менший вплив на метаболізм, він не входив до списку схвалених FDA ліків, і пацієнтам доводилося самостійно купувати цей препарат з-за кордону.
Ситуація посилюється і тим, що Marathon реєструвала «Емфлазу» у рамках програми з розробки лікарських засобів для рідкісних захворювань. Це означає, що протягом семи років з моменту реєстрації ця компанія матиме монопольне право на продаж на території США препарату, який у більшості країн є дженериком.
Проте представники компанії Marathon упевнені, що вони зробили все можливе, щоб забезпечити доступність "Емфлази". Справа в тому, що на кошти, які не схвалені FDA, не поширюється дія медичної страховки. Не всі пацієнти, яким потрібен цей препарат, могли собі це дозволити: як пише Forbes з посиланням на представників Marathon, дефлазакорт могли замовити з-за кордону лише 7-9% пацієнтів, яким він був необхідний. Тепер же, стверджує Бабар Гіас, фінансовий директор компанії Marathon Pharmaceuticals, витрати самих пацієнтів на купівлю ліки будуть."нульовими або дуже невеликими". Крім того, за його словами, «Емфлаза» – один із найдешевших лікарських засобів від рідкісних захворювань на американському ринку.
Як би там не було, ця ситуація залишається вкрай неоднозначною. Безперечно, офіційна реєстрація лікарського засобу спрощує його призначення та надає впевненості лікарям, які виписують рецепт. Однак, чи виправдане таке значне підвищення ціни на лікарський засіб, що має доступні аналоги? І чи доступна буде «Емфлаза», як стверджують представники Marathon Pharmaceuticals?