Вчені відредагували геном людини – що це означає Сибірська католицька газета
Для отримання мутантних ембріонів було взято генетичний матеріал 12 здорових жінок і одного чоловіка, ДНК якого несла мутантний ген MYBPC3. У результаті експериментів з допомогою штучного запліднення вчені отримали 58 ембріонів. Якби вони виросли в людей, усі 58 страждали б на це страшне захворювання серця. Втім, ніхто не припускав давати народитись цим потенційним представникам виду Homo sapiens.
Натомість вчені застосували до них технологію CRISPR/Cas9. Взагалі, ця система запозичена сучасною наукою у бактерій та архей. І тут треба детальніше розповісти про цю систему.
Головні вороги бактерій та архей – віруси, бактеріофаги. Вони вбудовуються в геном бактерій і змушують його виробляти замість потрібних клітин білків білки вірусу. Саме для захисту від вірусів у бактерій у геномі є CRISPR («короткі паліндромні повтори, регулярно розташовані групами»). Фактично це бібліотека «порушників» геному. Крім того, поруч із касетою CRISPR є гени Cas, які кодують білок Cas (найчастіше відома система СRISPR та білка Сas9 – СRISPR/Cas9).
Що робить білок? Фактично це – ножиці. Він «пізнає» гени-чужинці і вирізає їх із ДНК. Далі у справу вступає система репарації (відновлення ДНК), яка «склеює» розріз.
Виявилося, що цю систему можна використовувати і в клітинах еукаріотів (у бактерій немає ядра і ДНК розподілена по всій клітині, а у еукаріотів, до яких належимо і ми з вами, генетичний матеріал знаходиться в ядрі).
Саме білок Cas9 і використовували для того, щоб вирізати «неправильний» ген MYBPC3 та «вилікувати» ембріони від гіпертрофічної кардіоміопатії. Інша річ, що після успіху процедури (вдалосяотримати 42 «здорових» ембріона з 58) всі ембріони, що існували на рівні декількох клітин, знищили, попередньо простеживши за тим, як вони розвивалися протягом кількох днів (нормально розвивалися).