Засоби лікування гемофілії
Життя хворих на гемофілію повністю залежить від наявності життєво важливих ліків, факторів згортання крові. У нас у країні відбулися величезні зміни на краще, і більшість хворих зараз забезпечуються препаратами, причому з раннього віку.
Дуже важливо, що це забезпечення відбувається за рахунок федерального бюджету і пацієнти не платять нічого, тому що ці препарати дуже дорогі і не кожен може дозволити собі їх купити сам. Що таке небезпечна хвороба гемофілія та лікування?
Це говорить про існуючі шанси, що діти, хворі на гемофілію, які зараз ростуть і отримують подібну терапію, не виростуть інвалідами і, відповідно, зможуть відвідувати школи, вести повноцінний спосіб життя та бути адаптованими у суспільстві. Але, безумовно, є й проблеми, наприклад, у хворих із ускладненою формою гемофілії (інгібіторна форма гемофілії). На жаль, у них недостатній вибір лікарських засобів, а препарат, який зараз закуповується за рахунок держави, приблизно 30% пацієнтів не дає потрібного ефекту.
Відповідно, вони не мають лікування, у зв'язку з чим їхні життя залишаються під загрозою і дуже великий шанс, що їхня інвалідизація поглиблюватиметься. Для вирішення проблеми необхідно включити до програми «7 нозології» низку препаратів, які б з великою часткою впевненості сказати, що ці пацієнти отримують адекватну терапію. У тому числі йдеться про міжнародне непатентоване найменування «антиінгібіторний коагуляторний комплекс».
Також є проблема у пацієнтів із хворобою Віллебранта (також спадкова хвороба крові), яким препарат не видається, і вони змушені одержувати ліки для іншої форми небезпечної гемофілії. Звичайно, ефективність такої терапії низька, і хворі, серед яких є і чоловіки, і жінки (на відміну)від гемофілії), страждають, у них є труднощі із зупинкою кровотечі. Гостро стоїть і питання реабілітації та спеціалізованої допомоги. Отримати адекватну допомогу, наприклад, у стоматолога є дуже складним — адже лікарі бояться цих пацієнтів і не хочуть з ними зв'язуватися. Це дуже гостре питання! Крім того, з'являються старечі хвороби, які потрібно лікувати.
Інгібіторна форма гемофілії та її лікування
Розвиток інгібіторів вважається однією з найсерйозніших побічних реакцій, пов'язаних із лікуванням небезпечної гемофілії. Дослідження показують, що це може статися у 3 випадках з 10 у людей з тяжкою формою гемофілії А. І в 1 із 20 – з небезпечною гемофілією В. Інгібітори – це антитіла, які можуть генеруватися у людей, хворих на гемофілію.
Ці антитіла впливають на згортання крові та нейтралізують (зупиняють) дію факторів згортання крові, що збільшує ризик кровотеч у хворих на гемофілію. Інгібітори роблять кровотечу важко контрольованою і підвищують ризик інвалідності, біль у суглобах та необхідність термінової допомоги, а також ортопедичних операцій.