В Україні зареєстровано перший патогенетичний препарат для лікування пацієнтів із хворобою
Препарат «Сігніфор» (пасиреотид), розроблений компанією «Новартіс Фарма», був зареєстрований в Україні для лікування пацієнтів із хворобою Іценка-Кушинга за неможливості проведення хірургічного лікування або за відсутності ефекту від такого лікування. Сигніфор – перший патогенетичний препарат, схвалений в Україні при хворобі Іценко-Кушинга.
Реєстрація даного препарату заснована на результатах найбільшого рандомізованого дослідження III фази, в якому вивчалася лікарська терапія хвороби Іценко-Кушинга - захворювання, викликаного доброякісною пухлиною гіпофіза, що викликає надлишкове вироблення кортизолу [1,2,3]. У цьому дослідженні 162 пацієнти отримували терапію препаратом Сигніфор у дозах 900 мкг та 600 мкг (підшкірні ін'єкції 2 рази на добу). До шостого місяця терапії у 26,3% та 14,6% пацієнтів відповідно було досягнуто нормалізації середнього рівня вільного кортизолу в сечі.
Крім того, у більшості пацієнтів, що продовжують участь у дослідженні (91 зі 103 або 88% пацієнтів), до шостого місяця було досягнуто зменшення середнього рівня вільного кортизолу в сечі [5]. В обох терапевтичних групах медіана зниження середнього рівня вільного кортизолу у сечі становило 47,9%. Зниження вільного кортизолу в сечі було швидким та стійким, зберігалося до закінчення дослідження. При цьому у більшості пацієнтів зниження було відзначено протягом перших двох місяців [4].
Разом з повним або частковим контролем середніх значень вільного кортизолу в сечі у пацієнтів знизилася вираженість клінічних проявів хвороби Іценка-Кушинга, включаючи зниження артеріального тиску, загального холестерину, ваги та індексу маситіла [1,4].
Про хворобу Іценка-Кушинга
Синдром Іценка-Кушинга є ендокринним захворюванням, що викликається надмірним виробленням кортизолу - життєво важливого гормону, що регулює метаболізм, функцію серцево-судинної системи і визначального відповідь організму на стрес. Хвороба Іценко-Кушинга є одним із різновидів даного синдрому, при якому надлишкова вироблення кортизолу обумовлена наявністю аденоми гіпофіза, що виробляє адренокортикотропний гормон (АКТГ). Вона може проявлятися ожирінням центрального типу, характерними змінами обличчя (воно стає округлим і «місяцеподібним», з почервонінням шкірних покривів), вираженою стомлюваністю та слабкістю, появою стрій (смуга розтягування на шкірі, що мають червонувато-фіолетовий колір), підвищенням артеріального тиску, депресією та тривожністю [2,3,6,7]. Хвороба Іценка-Кушинга розвивається приблизно в 1-2 чоловік на мільйон на рік. Найчастіше на них страждають люди віком від 20 до 50 років. При цьому жінки схильні до цього захворювання в 3 рази частіше, ніж чоловіки.
Про дослідження PASPORT-CUSHINGS
PASPORT-CUSHINGS, (PASireot >Про препарат Сигніфор (пасиреотид)
Сигніфор® (пасиреотид) зареєстрований для лікування дорослих пацієнтів із хворобою Іценка-Кушинга за неможливості проведення хірургічного лікування або за відсутності ефекту від подібного лікування. Сигніфор вивчений при хворобі Іценка-Кушинга у вигляді підшкірних ін'єкцій, що вводяться 2 рази на добу. В даний час даний препарат вивчається в міжнародній програмі досліджень ІІІ фази у формі тривалого вивільнення (LAR), що вводиться внутрішньом'язово один раз на місяць. Сигніфор є аналогом соматостатину, що впливає на різні різновиди рецепторів: він зв'язується з високоюафінністю з чотирма з п'яти підтипів рецепторів соматостатину (sst 1, 2, 3 та 5) [1,3,11].