Чим допоможе генна терапія
Досі читачеві в Україні, який бажає ознайомитися з останніми успіхами в галузі редагування геному, доводилося або вивчати спеціалізовані іноземні журнали, або задовольнятися викладом новин у наших ЗМІ, причому рівень достовірності цих переказів міг бути різним.
За умови організації своєї програми в рамках конгресу Фонд традиційно співпрацює з RUSSCO, українським товариством клінічної онкології. «Сколково» бере участь в українському онкологічному конгресі вже 4-й рік, і ми незмінно вдячні колегам за те, що вони цінують наші стосунки і завжди дають змогу докладно розповісти про діяльність Фонду та досягнення наших стартапів, – каже співрозмовниця Sk.ru. – Як завжди, ми організуємо демонстраційний стенд, на якому будуть представлені розробки наших резидентів у галузі діагностики та лікування онкологічних захворювань».
Ще один традиційний елемент програми «Сколково» на конгресі – конкурс «ОнкоБіоМед», який цього року буде організовано вже втретє у партнерстві з RUSSCO та РАН. За словами Крістіни Ходової, «переможці перших двох років стали резидентами Фонду «Сколково», вони усі досить успішно знайшли різні джерела фінансування, у тому числі грантову підтримку Фонду, і помітно просунулися у своїх розробках».
Одна з цих команд, «ЕйДжиСіТі» (AGCT), яка торік перемогла в терапевтичній номінації конкурсу «ОнкоБіоМед», з успіхом займається розробкою технології трансплантації змінених клітин самого пацієнта для лікування ВІЛ-асоційованих злоякісних пухлин. Ментором цієї команди став голова журі "ОнкоБіоМеда", директор медичного департаменту групи компаній Р-ФАРМ Михайло Самсонов. Згодом «ЕйДжиСіТі» посіла друге місце.у конкурсі у рамках конференції Startup Village-2016; компанія активно співпрацює із колегами з Університету Гамбурга.
Динамічний розвиток команди «ЕйДжиСіТі» Крістіна Ходова вважає помітною подією в діяльності Центру компетенцій в онкології, який вона очолює. «Великий крок уперед пов'язаний з тим, що список наших резидентів поповнили й інші перспективні компанії, зокрема ЮНІМ, яка стала учасницею Сколково після торішнього онкоконгресу. Успішно розробляючи цифрову платформу для патоморфологічної діагностики, ЮНІМ стоїть на варті правильного діагнозу в онкологічних пацієнтів. Незважаючи на всі успіхи в діагностиці, єдиним методом для підтвердження діагнозу, як і раніше, залишаються гістологічні дослідження. Вони складні та часто суб'єктивні, багато в чому залежать від досвіду та кваліфікації патоморфолога і при цьому безпосередньо впливають на стратегію лікування. Так ось, за даними фахівців ЮНІМ, близько третини діагнозів, які надходять до них на верифікацію, невірні. Ця катастрофічна цифра підтверджує необхідність колегіального підходу до встановлення діагнозу».
Іншими прикладами успішної діяльності резидентів Центру компетенцій в онкології К. Ходова називає вихід у першу фазу клінічних досліджень розробленого компанією «Фьюжн Фарма» препарату для терапії резистентних форм хронічного мієлолейкозу, а також досягнення компанії «Русфармтех», яка виводить на ринок низькомолекулярний інгабітор фібробластів 2 типи. Препарату запропоновано міжнародну непатентовану назву «Алофаніб». Команда «Русфармтеху» завершила доклінічні дослідження та виходить у першу фазу клініки, вивчаючи дію препарату на пацієнтах з раком шлунка та яєчників. Усього до стадії клінічних дослідженьдійшли близько півтора десятка препаратів, розроблених резидентами Центр компетенцій в онкології Фонду «Сколково». Загалом інноваційні продукти в галузі онкології розробляє близько 70 резидентів «Сколково». Виторг компаній, що входять до Центру компетенцій в онкології, в 2015 році перевищив 1,6 млрд рублів; за минулий рік зареєстровано понад 80 об'єктів інтелектуальної власності.
Повертаючись до програми українського онкологічного конгресу. Традиційно в рамках цього форуму обговорюють перспективні напрямки в лікуванні онкологічних захворювань, одним з яких останні кілька років вважають симбіоз клітинної терапії, генної інженерії та імунотерапії – технологію застосування аутологічних Т-клітин з химерним рецептором (CAR-T). Суть така: у пацієнта забирають імунні Т-клітини з крові, навчають їх атакувати рак шляхом перепрограмування на синтез химерного антигенного рецептора CAR, який розпізнає пухлинні клітини, та впроваджують CAR-модифіковані Т-клітини назад в організм пацієнта. За оцінкою журналу Forbes, технологія знаменує "початок нової епохи в протипухлинній терапії, коли ефективне застосування високотехнологічних методів імунотерапії дало надію на те, що пухлинні захворювання можуть бути переможені за допомогою технології CAR-T". Це один із найцікавіших сучасних підходів у лікуванні онкологічних захворювань, підтверджує Крістіна Ходова. «Першими клінічними дослідженнями цієї технології зайнялися університет Пенсільванії, а також компанії Juno Therapeutics та Kite Pharma. Частота повних відповідей у перших експериментах перевищила 80%. Це дуже хороший показник: на новий метод реагували в основному пацієнти, які не відповідають на поточну терапію або перенесли рецидив захворювання».
Серед резидентів"Сколково" є стартап, технологія якого потенційно застосовна для CAR-T. Компанія «СіЕмДжі Стретеджі» займається РНК, що самодоставляється, - це один із способів модифікації клітин CAR. Представники «СіЕмДжі Стретеджі» (її материнська компанія родом з американського Бостона) брали участь у торішньому онкоконгресі, де познайомились із колегами із Санкт-Петербурга. Наразі вони спільно працюють над протоколом потенційного дослідження, яке може стати одним із кроків на шляху впровадження нових імунотерапевтичних методів, у тому числі CAR-Т, в Україні.
Якою б перспективною не була ця технологія, панацеєю в лікуванні онкологічних захворювань вона навряд чи стане. По-перше, на неї реагують не всі пацієнти. І найголовніше, що непокоїть клінічну громадськість, це наявність серйозних побічних ефектів. Активне стимулювання імунної відповіді може призвести до того, що імунна система починає реагувати в тому числі на здорові клітини, що іноді призводить до так званого «цитокінового шторму», що виявляється запальними процесами, лихоманкою, зниженням тиску. Влітку цього року Juno Therapeutics повідомила про три летальні випадки через нейротоксичність, і FDA ненадовго була змушена призупинити ці дослідження. Це стало ще одним доказом зворотного боку застосування багатообіцяючих технологій, за допомогою яких ми впроваджуємось у складні та тонкі системи організму», – зазначає Крістіна Ходова.
Вона прогнозує: незважаючи на успіхи в галузі онкології основними методами протидії пухлинам у клінічній практиці протягом ще кількох десятиліть залишатимуться хірургічні операції, променева та хіміотерапія. «Ці методи прогресують: так, з'являються нові таргетні препарати для хіміотерапії, і з ними пов'язанийодин із перших проривів в онкології. Таргетні препарати дозволили значно збільшити виживання пацієнтів при багатьох захворюваннях: при раку молочної залози, нирки, легені, хронічному мієлолейкозі».