Генотерапія для лікування м’язової дистрофії

лікування
Приблизно 250 000 осіб у Сполучених Штатах мають деякі форми м'язової дистрофії. М'язова дистрофія Дюшенна має найбільше поширення, переважає у чоловіків. Хлопчики з цією дистрофією втрачають здатність ходити підлітками і зазвичай не доживають до 30 років. Протягом кількох років вчені вивчають використання генотерапії як можливий спосіб виправити деградацію м'язів. Але через те, що лікувати потрібно все тіло, включаючи і скелетні м'язи та серцевий м'яз, результату не досягнуто досі.

У своїх дослідженнях команда університету Міссурі знайшла не тільки метод, який може досягти кожного м'яза тіла, але й розробила терапію, яка впливає і на скелетні м'язи, і на серцевий м'яз.

Труднощі лікування м'язової дистрофії Дюшенна та інших типів хвороб м'язів у тому, що терапія повинна охопити практично всі м'язи тіла. Нова методика використовує специфічний вірус генотерапії всіх м'язів.

У пацієнтів із м'язовою дистрофією Дюшенна є генна мутація, що руйнує виробництво білка дистрофіну. Відсутність цього білка запускає ланцюгову реакцію, яка, зрештою, призводить до дегенерації м'язових клітин та смерті. Зрештою, пошкоджена тканина м'яза замінюється волокнистою, кістковою або жировою тканиною і втрачає свої функції. Це призводить до тяжкої хвороби серця і може створювати важкі обмеження в житті людей, які страждають на це захворювання.

У генотерапії видозмінені гени замінюються на здорові гени. Але здорові гени повинні досягти кожного м'яза в тілі. Раніше вчені вже експериментували, використовуючи віруси для доставки здорових генів у м'язи. Тільки ці дослідження проводились у мишах. Команда університету Міссурі довела, що ця система дозволяє досягати кожного м'яза великих.тварин, таких як собаки. Так як собака, в середньому, в 250 разів більше миші і тільки в дев'ять разів менше за людину, зроблено значний крок у розумінні, як ця терапія може працювати.

Команда університету Міссурі вже довела, що навіть виправлення лише 50 відсотків серцевої тканини надасть серцю можливість витримувати ритм звичайного життя людини.

Нова методика передбачає лікувати дітей не чекаючи, коли вони розвинуться симптоми хвороби, оскільки практично неможливо лікувати, коли тканина м'язи вже пошкоджена чи замінилася іншою тканиною.