Пересадка ядра при генетичних хворобах
Пересаджені клітини зберігають генотип донора, тому пересадку можна розглядати як форму генотерапії, оскільки вона призводить до зміни соматичного геному.
Для використання трансплантації при лікуванні генетичних хвороб існують два основні показання. По-перше, клітини чи органи можуть пересідати з метою запровадження копії генів дикого типу пацієнту з мутаціями.
Це показання маєцікавий наслідок, що іноді доводиться видаляти повністю нормальний орган, оскільки його біохімічна дисфункція пошкоджує інші тканини. Так відбувається, наприклад, при сімейній гомозиготній гіперхолестеринемії, при якій ефективна пересадка печінки, але вона відноситься до процедур високого ризику.
У міру накопичення досвіду з частковою пересадкоютрансплантаціїцілого органу, що виконуються за цими показаннями, повинні ставати більш рідкісними. Друге і частіше показання - пересадка клітин з метою компенсації органу, що ушкоджується генетичною хворобою (наприклад, циротичної печінки при недостатності а1-антитрипсину).
Пересадка ядра при генетичних хворобах
Пересадка ядер(також звана перенесенням ядра або ядерним клонуванням) — нова технологія, що має великий потенціал для регенеративної медицини, також викликає величезну дискусію через етичні проблеми, що лякають, пов'язаних з її використанням.
Пересадка ядра- перенесення диплоїдного ядра з соматичної клітини, наприклад, фібробласта шкіри дорослого донора в цитоплазму овоцита (тобто овоциту, власне ядро якого попередньо видалено), з метою отримання клонованого ембріона.
Терапевтичне клонування- використання ембріональних стовбурових клітин з пересадженим ядром для формування різнихтипів клітин організму у культурі. Оскільки клітини, отримані при цій техніці, генетично ідентичні ядру донора, вони могли б використовуватися для пересадки отриманих донору клітин без побоювання імунної реакції.
Цю концепцію називають термінами «терапія пересадкою ядра» або «терапевтичне клонування». Клітини, одержувані під час терапевтичного клонування, могли б, у принципі, використовуватися лікування великої кількості хвороб людини, як моногенних, і генетично комплексних. Експериментальні дослідження на тваринних моделях показали, що таким методом можна вилікувати багато хвороб.
Проте нині застосування цієїтехнологіїзустрічає безліч труднощів. По-перше, є серйозні біологічні обмеження, включаючи те, що експресія генів у клонованих клітинах зазвичай значно порушена. По-друге, використання ембріонів людини для терапевтичного клонування незалежно від можливих терапевтичних переваг відкидаються з численних причин етичного характеру.
На відміну від терапевтичного, репродуктивне клонування має відношення до процесу реімплантації ембріона, отриманого при пересадці ядра, в матку сурогатної матері, з метою дозволити ембріону розвинутися в клон людини-донора, ядро соматичної клітини якого було використано. Репродуктивне клонування заборонено у всіх країнах через складні етичні питання, пов'язані зі створенням клонів людини.