Вчені вперше видалили з ДНК людського ембріона ген, який відповідає за захворювання
Хвороба не зможе бути успадкована і нащадками вилікуваної людини.
Погана спадковість – не остаточний вирок: вченим вперше вдалося відредагувати геном людського ембріона, вилучивши з нього дефектний ген, що викликає невиліковну спадкову хворобу серця – гіпертрофічну кардіоміопатію. Вона зустрічається в одного з 500 чоловік і може спричинити раптову смерть.
«Молекулярні ножиці дають змогу точно виділити конкретний ген – у цьому випадку це буде мутантний ген – зробити розріз, вирізати фрагмент ДНК, – пояснив Ш.Міталіпов. – ДНК – це ніби довга струна, і молекулярні ножиці вирізують із неї фрагмент, де є мутація. А ембріон зазвичай потім реагує лагодженням цього розрізу».
Експеримент показав, що редагування ДНК зародка вже під час запліднення, а не пізніше ліквідує практично всі проблеми, які раніше виникали при застосуванні молекулярних ножиць.
«Ми вважаємо, що відновлення відбувається відразу після запліднення: на той час, коли клітини ембріона починають розмножуватися, його стара ДНК вже відновлена», – сказав Ш.Міталіпов.
Вчені взяли повноцінні яйцеклітини від 12 жінок-донорів і запліднили їх спермою чоловіків, які страждали на гіпертрофічну кардіоміопатію. Експеримент вдався у 42 випадках із 58, тобто у 72 відсотках випадків. Ембріони були знищені після п'яти діб розвитку, додає Meduza.
При заміні дефектного гена вилікується як окрема людина – хвороба зможе бути успадкована та її нащадками.
«Ми виявили, що ембріони самі роблять себе, якщо є здорова копія гена», – заявив Ш.Міталіпов. Це означає, що змінювати гени людини за допомогою CRISPR/Cas9 та створювати «дизайнерських» дітей (зпевним кольором очей, фігурою і т.д.) набагато складніше, ніж вважалося до цього дослідження.
Редагування генів ембріонів викликає дискусії через етичні міркування. Критики висловлюють побоювання у зв'язку з можливістю створення «дизайнерських» дітей, а також вказують на те, що будь-які зміни (у тому числі незаплановані) у людини з відредагованим геномом будуть успадковані її нащадками.
У США діють суворі обмеження на такі дослідження; спроби редагувати гени, що відповідають за розвиток захворювань, робилися в Китаї, але не були визнані вдалими.
Як зазначає Ш.Міталіпов, проведення клінічних досліджень із підсадженням ембріонів із відредагованою ДНК у матку жінки неможливе на території США і «технологія піде в менш зарегульовані країни».