Генна терапія гемофілії Лікування в Німеччині
Вчені, працюючи над проблемами згортання крові, знайшли спосіб допомогти хворим на гемофілію типу В. При цьому типі порушується вироблення організмом білка, що відповідає за згортання крові, внаслідок чого хворі змушені робити ін'єкції кілька разів на тиждень. Найчастіше від цієї форми гемофілії страждають чоловіки, оскільки ген перебуває у X – хромосомі. Так як чоловіки, на відміну від жінок, є носіями лише однієї хромосоми X, то вони частіше страждають на дане захворювання, а жінки лише є носіями гемофілії.
В ході експерименту шести пацієнтам зі складною формою гемофілії, у яких рівень фактора крові IX становив менше 1%, було введено внутрішньовенно генетично модифікований вірус, що містить певні ділянки ДНК, що сприяють перетворенню модифікованих генів у клітинах печінки на нормальні. Учасників поділили на 3 групи для введення різних доз препарату. Спостереження за хворими велося протягом 6-16 місяців.
В результаті у всіх шести учасників відзначалося значне збільшення показників фактора крові IX на 2-11% після лікування. Крім того, всі показники залишалися в нормі протягом 16 місяців після генної терапії. Чотири пацієнти змогли повністю відмовитися від введення білка та повернуться до нормального способу життя. У них були відсутні ознаки кровотечі навіть при занятті спортом, раніше повністю протипоказаним при цьому захворюванні. Двом іншим учасникам знадобилася значно менша доза лікарського препарату, ніж раніше. Ні в кого з хворих вчені не виявили імунної реакції у відповідь організму. Однак, двом учасникам, які отримали найвищу дозу препарату, знадобилося лікування стероїдами, щоб уникнути відторгнення введеного вірусу.імунної системи. Також було зафіксовано незначні побічні ефекти, що варіюють залежно від дози вірусу.
Таким чином, навіть одиничне застосування генної терапії призводить до регуляції рівня фактора крові IX і дозволяє позбавитися багатьох симптомів, таких як кровотечі. Генна терапія дозволить хворим на гемофілію якщо не повернутися до звичного способу життя, то хоча б скоротити ступінь тяжкості захворювання.